Gentherapie
Zuletzt aktualisiert am Mittwoch, den 12. Januar 2011 um 09:03 Uhr
(Organisiertes Programm; Sanfilippo-Allianz)
Wie bereits erwähnt ist eines der laufenden Forschungsprojekte das intrazerebrale Gentherapieprogramm.
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Ziel dieses Programms ist es, kurz gesagt, Operationen bei betroffenen Kindern vorzubereiten und anzusetzen und ein korrigierendes Gen direkt in das Gehirn einzuschleusen, sodass die Aktivität des fehlenden Enzyms im Gehirn wiederhergestellt werden kann. |
