Conception de chaperons chimiques

Mise à jour le Mercredi, 12 Janvier 2011 09:22

Conception et évaluation de nouveaux chaperons chimiques de la N-acétylglucosaminidase dans le cadre du développement d’un traitement du syndrome de Sanfilippo (MPS III B).

Ce projet de recherche et de développement, organisé par l’équipe du Pr. Matthieu Sollogoub, (CNRS / UMR, Université Pierre et Marie Curie, Paris), consiste en le développement d’inhibiteurs glycosidiques de la N-acétylglucosaminidase. Il est attendu que ces nouvelles molécules puissent corriger la structure et le transport intracellulaire de certaines formes mutées de la N-acétylglucosaminidase et ainsi restaurer la capacité à dégrader l’héparane sulfaté. Par la suite, les fonds serviront à l’évaluation de ces molécules dans des modèles cellulaires in vitro de la maladie.

Il est à noter que la Fondation a pris les mesures appropriées pour qu’elle contrôle la propriété intellectuelle (brevets) issue des travaux qu’elle finance. Le budget total de près de 300’000 euros sera utilisé dans un premier temps pour le développement de la méthode de production de ces nouvelles structures glycosidiques.